HC realiza primeira aplicação de medicamento para crianças com atrofia muscular espinhal

O Hospital de Clínicas (HC) da Unicamp realizou na manhã de terça-feira (20/05) a aplicação do medicamento Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) em uma criança com atrofia muscular espinhal (AME). O medicamento, de R$ 7 milhões, é uma terapia gênica de dose única, incorporada recentemente ao Sistema Único de Saúde (SUS), para o tratamento de bebês com até seis meses de idade diagnosticados com a doença.

“Esta é a primeira aplicação do Zolgensma realizada no Estado de São Paulo e a terceira no Brasil pelo SUS, um marco que nos coloca em sintonia com os avanços de países desenvolvidos no tratamento da AME”, disse Felipe Franco da Graça, médico neurologista da equipe de doenças neuromusculares do HC, coordenada pelo também médico neurologista Marcondes Cavalcante França Jr.

Além do Zolgensma, de dose única, o SUS oferece o nusinersena e o risdiplam, de uso contínuo e que atuam para evitar a progressão da AME. Sem esse tipo de intervenção, essas crianças enfrentam um alto risco de morte antes dos dois anos de idade. Ainda de acordo com Graça, a principal vantagem do Zolgensma é justamente ser administrado em uma única aplicação, eliminando a necessidade de doses repetidas. Porém faz-se necessário um acompanhamento do paciente por até cinco anos.

“Embora a aplicação seja simples, é fundamental um acompanhamento rigoroso, especialmente nos primeiros meses, devido a possíveis efeitos colaterais hepáticos e hematológicos – previsíveis e passíveis de manejo clínico adequado. O acompanhamento e seguimento serão feitos também aqui no HC”, explicou o médico.

O Zolgensma, considerado um dos medicamentos mais caros do mundo – com custo médio de R$ 7 milhões por dose –, passou a ser fornecido gratuitamente pelo SUS graças a um Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre o governo federal e a fabricante do remédio. O Brasil se tornou o sexto país no mundo a ofertar o medicamento em sistemas públicos de saúde, após a Espanha, a Inglaterra, a Argentina, a França e a Alemanha.

Como ter acesso

A fim de obter o remédio, a família da criança com AME deve procurar um dos 36 serviços do SUS especializados em doenças raras, entre os quais o HC da Unicamp. Um médico realizará a avaliação clínica do paciente e, caso os critérios de elegibilidade sejam atendidos, inicia-se o processo de solicitação da terapia. Dos 36 serviços, 31 já estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica – dos quais 22 já habilitados, dentre eles o HC da Unicamp, e 9 em fase de capacitação. Os serviços estão disponíveis em Alagoas, no Ceará, em Goiás, em Minas Gerais, no Pará, no Paraná, em Pernambuco, no Piauí, no Rio de Janeiro, no Rio Grande do Norte, no Rio Grande do Sul, em Santa Catarina, em São Paulo e no Distrito Federal. Confira a lista abaixo.

Serviços de referência

Matéria publicada originalmente no site do HC da Unicamp.