| Nome Projeto | AVALIACAO DA EFICACIA DOS FARMACOS - CORRETOR VX-809 E POTENCIADOR VX-770 - NA FUNCAO DA PROTEINA CFTR (CYSTIC FIBROSIS TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR)EM CELULAS PRIMARIAS EPITELIAIS RESPIRATORIAS E...
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| Suplemento: | Auxílio à Pesquisa - Regular - fim: 02/2017 |
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| Tipo Projeto: | Pesquisa Básica |
| | Situação Projeto: | Em Andamento |
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| Data Início Projeto: | 03/2015 |
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| Tipo Envolvimento Contrato: | Individual |
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| Descrição Projeto | A fibrose cística (FC) é uma doença autossômica recessiva letal, com manifestações clínicas que comprometem o sistema o digestivo, reprodutor e, principalmente, o respiratório. É causada por mutações no gene CFTR que codifica um canal de Cl- na membrana apical das células epiteliais. Já foram descritas cerca de 2000 mutações no gene CFTR sendo a F508del a mutação mais freqüente (aproximadamente 90% dos pacientes). No Brasil, porém, esta mutação é menos freqüente (cerca de 65%), ocorrendo mutações raras e formas atípicas da doença. A descoberta de compostos capazes de corrigir os defeitos do CFTR indica que o reparo de mutações específicas deste canal é possível e pode ser realizado tanto em relação ao DNA, RNA e, sobretudo, à proteína. Os fármacos VX-809 e VX-770 já se encontram em estudos clínicos em países desenvolvidos, com benefícios significativos aos pacientes. Nosso grupo de pesquisa é pioneiro na utilização de técnicas que auxiliam o diagnóstico diferenciado da FC (avaliação da
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| Linha Pesquisa: | | Estudos Clínicos, Epidemiológicos e Farmacológicos em pediatria |
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| Instituições | | Nome: | | Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo |
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| Tipo do Financiamento: | Auxílio Pesquisa |
| | Nº Processo na Financiadora: | 2014/14666-3 |
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| Data Início Financiamento: | 03/2015 |
| | Data Fim Financiamento: | 02/2017 |
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| Valor do Financiamento: | R$ 111.949,89 |
| | Complemento do Tipo Financiamento: | AUXILIO-PESQUISA |
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| Órgãos | | (FCM) DP - DEPARTAMENTO DE PEDIATRIA [02.02.00.00.00.00.00] |
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| Equipes Projeto | | ANTONIO FERNANDO RIBEIRO( Responsável ) |
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