Relatório Carga Fapesp / 2014Emissão: 07/11/2016 21:46:28

DP - DEPARTAMENTO DE PEDIATRIA

Projeto Alterado
Nome Projeto
AVALIACAO DA EFICACIA DOS FARMACOS - CORRETOR VX-809 E POTENCIADOR VX-770 - NA FUNCAO DA PROTEINA CFTR (CYSTIC FIBROSIS TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR)EM CELULAS PRIMARIAS EPITELIAIS RESPIRATORIAS E...
Suplemento: Auxílio à Pesquisa - Regular - fim: 02/2017
Tipo Projeto: Pesquisa Básica
Situação Projeto: Em Andamento
Data Início Projeto: 03/2015
Ano Fim Projeto: 2017
Tipo Envolvimento Contrato: Individual
Descrição Projeto
A fibrose cística (FC) é uma doença autossômica recessiva letal, com manifestações clínicas que comprometem o sistema o digestivo, reprodutor e, principalmente, o respiratório. É causada por mutações no gene CFTR que codifica um canal de Cl- na membrana apical das células epiteliais. Já foram descritas cerca de 2000 mutações no gene CFTR sendo a F508del a mutação mais freqüente (aproximadamente 90% dos pacientes). No Brasil, porém, esta mutação é menos freqüente (cerca de 65%), ocorrendo mutações raras e formas atípicas da doença. A descoberta de compostos capazes de corrigir os defeitos do CFTR indica que o reparo de mutações específicas deste canal é possível e pode ser realizado tanto em relação ao DNA, RNA e, sobretudo, à proteína. Os fármacos VX-809 e VX-770 já se encontram em estudos clínicos em países desenvolvidos, com benefícios significativos aos pacientes. Nosso grupo de pesquisa é pioneiro na utilização de técnicas que auxiliam o diagnóstico diferenciado da FC (avaliação da
Linha Pesquisa:
Estudos Clínicos, Epidemiológicos e Farmacológicos em pediatria
Instituições
Nome:
Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo
Tipo do Financiamento: Auxílio Pesquisa
Nº Processo na Financiadora: 2014/14666-3
Data Início Financiamento: 03/2015
Data Fim Financiamento: 02/2017
Valor do Financiamento: R$ 114.146,88
Complemento do Tipo Financiamento: AUXILIO-PESQUISA
Nome:
Fundo de Apoio ao Ensino, à Pesquisa e à Extensão - Unicamp
Tipo do Financiamento: Auxílio Pesquisa
Nº Processo na Financiadora: 42915
Data Início Financiamento: 04/2015
Data Fim Financiamento: 04/2016
Valor do Financiamento: R$ 8.000,00
Órgãos
(FCM) DP - DEPARTAMENTO DE PEDIATRIA [02.02.00.00.00.00.00]
Equipes Projeto
Antonio Fernando Ribeiro( Responsável )



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