Freio no acúmulo letal de proteínas

“Essa substância que a gente tem hoje tem outro foco de ação, já no fim da via da patogenia da doença. Aqui, estamos falando de uma droga que atua no começo da cascata, que inibe a produção da proteína mutante”, observa Marcondes Cavalcante França Júnior, professor de neurologia médica da Universidade de Campinas (Unicamp) e coordenador do Departamento Científico de Doenças Neuromusculares da Academia Brasileira de Neurologia.